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造血幹細胞



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2025.11.12:CRISPR/Cas9ゲノム編集技術を用いた世界初の遺伝子治療薬「Casgevy」が欧州、米国などで承認。1回で治るけど治療費3億2000万円。多数のゲノム編集医薬品の臨床試験が進んでいる。
2007.06.08:加齢により造血幹細胞が減少する原因はDNA損傷の増加
2005.11.07:さい帯血幹細胞の体外で増やして白血病患者に移植する試みを12月に開始

2025.11.12

CRISPR/Cas9ゲノム編集技術を用いた世界初の遺伝子治療薬「Casgevy」が欧州、米国などで承認。1回で治るけど治療費3億2000万円。多数のゲノム編集医薬品の臨床試験が進んでいる。
CRISPR/Cas9ゲノム編集技術を用いた世界初の遺伝子治療薬「Casgevy」が欧州、米国などで承認。1回で治るけど治療費3億2000万円。多数のゲノム編集医薬品の臨床試験が進んでいる。

↑BX.COM

これから無限に続いていく遺伝子編集による治療の歴史が始まったわけだ。そして若返りなど細胞機能の劇的な変化を起こしたいなら薬には荷が重く、遺伝子編集に頼る必要があるんじゃないだろうか。

この人類初の遺伝子編集医薬品の開発はVertex Pharmaceuticals社と CRISPR Therapeutics社。適用は鎌状赤血球患者とβサラセミア患者。治療方法は患者から造血幹細胞を採取して遺伝子改変を行った後で体内に戻す方法(つマリ ex vivo法)とのこと。標的遺伝子はBCL11A遺伝子のエンハンサー領域。

Vertex Phamaceuticals社は上場しているね。PER=30程度。売り上げ1.5兆円/年ぐらい。承認医薬品は7つ。パイプラインを見ると他に遺伝子編集品は無いね。創製したのはCRISPR Therapeutics社か

(省略されています。全文を読む

Category:#ゲノム編集 #デザイナーズベイビー




2007.06.08

加齢により造血幹細胞が減少する原因はDNA損傷の増加
加齢により[[造血幹細胞]]が減少する原因はDNA損傷の増加

↑BX.COM

加齢により身体が衰える原因について様々な理由が提唱されていますが、今回の発表はDNA損傷の増加が大きな原因となっていることを示しています。

人間の身体は絶えず細胞が入れ替わっており、また小さな損傷を受けた時には修復するメカニズムが存在する。これを可能にしているのが分裂して新しい細胞を生み出すことの出来る成体幹細胞である。成体幹細胞の数の減少は身体の修復機構を衰えさせる原因になると考えられる。

今回研究者らはDNA修復に関わる酵素「DNAリガーゼ?W」を生まれつき欠損(Lig4 Y288C)したマウスを作りだし調べた。するとこれらのマウスは免疫不全を発生し、成長障害があった。また成体幹細胞である造血幹細胞の数が加齢と共に急激に減少することを確認した。

今回の研究は修復されないDNAダメージの増加が、造血幹細胞の減少、そして加齢現象にとつながっていることを証明した結果と言える。

DNA repair is limiting for haematopoietic stem cells during ageing
Nature 447, 686-690 (7 June 2007)

Category:成体幹細胞




2005.11.07

さい帯血幹細胞の体外で増やして白血病患者に移植する試みを12月に開始
さい帯血幹細胞の体外で増やして白血病患者に移植する試みを12月に開始

↑BX.COM

神戸の先端医療センターが「日本さい帯血バンクネットワーク」から提供されたさい帯血に4種類のタンパクを加えて12日間培養して、造血幹細胞を4.3倍に、細胞全体を20〜30倍に増やして急性骨髄性白血病とリンパ性白血病の患者10名に移植する予定。

移植後は1年間観察し、安全性や効果を見る。
さい帯血移植は白血病治療のためにすでに国内で2500例行われている。

Category:さい帯血