ダウン症治療薬が色々な戦略で治療薬の開発が進められている。
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2020.01.17

ダウン症治療薬が色々な戦略で治療薬の開発が進められている。

ダウン症は21番染色体が通常2個のところ3個ある時に起こります。何も足りないわけじゃないのに何故問題が出るかの分析は進んでいて主要な原因としては、神経細胞の増殖を抑えるタンパク質が過剰に作られることが知能の発達障害を起こす原因であることが分かっているそうです。

下記の研究では症状発症の原因であるDYRK1A遺伝子から作られるたんぱく質の発現そのものを抑える薬物を使って妊娠時に投与し症状を緩和出来る可能性がある薬物の動物実験が報告されています。
また、2014年に中外製薬が別のメカニズムの薬の臨床試験開始したことが伝えられています。これは生まれてきた後に投与することを想定されている薬のようですね。その後のニュースは見当たりません。
GABAAα5レセプターのアゴニストだそうです。
よく考えたら遺伝子診断でダウン症が発覚しても、妊娠時にそれを治療する薬の投与を行う臨床試験はちょっと出来ないですね。

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 Keyword:ダウン症/14 GABA/8




コメント

いいっすね!=17
001 [01.17 19:33]サンバ@OCN:産まれた後は治せないか・・・。 (9)

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