↑Ｂ
2025.11.12

CRISPR/Cas9ゲノム編集技術を用いた世界初の遺伝子治療薬「Casgevy」が欧州、米国などで承認。1回で治るけど治療費3億2000万円。多数のゲノム編集医薬品の臨床試験が進んでいる。

これから無限に続いていく遺伝子編集による治療の歴史が始まったわけだ。そして若返りなど細胞機能の劇的な変化を起こしたいなら薬には荷が重く、遺伝子編集に頼る必要があるんじゃないだろうか。

この人類初の遺伝子編集医薬品の開発はVertex Pharmaceuticals社と CRISPR Therapeutics社。適用は鎌状赤血球患者とβサラセミア患者。治療方法は患者から造血幹細胞を採取して遺伝子改変を行った後で体内に戻す方法（つマリ ex vivo法）とのこと。標的遺伝子はBCL11A遺伝子のエンハンサー領域。

Vertex Phamaceuticals社は上場しているね。PER=30程度。売り上げ1.5兆円/年ぐらい。承認医薬品は7つ。パイプラインを見ると他に遺伝子編集品は無いね。創製したのはCRISPR Therapeutics社か

CRISPR Therapeutics社も上場している。年間売り上げ45億円ほどで赤字。
う〜ん買うほどでは無いかな。
そして下記に現在（2025年10月20日）時点で臨床試験中のゲノム編集医薬品のリストがある。素晴らしい
in vivo医薬品が2ページ19品目、ex vivo品はCAR-T、TCR-Tが3ページ、造血幹細胞が1ページ、その他が2ページ。

in vivo品でPhase 3まで進んでいるのが2件、どちらもIntellia Therapetucics社。ex vivo品はCAR-T、TCR-Tは全て癌がターゲットだね。アンチエイジングにつながりそうな標的遺伝子を探すとTune Biosciences社のDNAメチル化抑制（臨床試験の対象は慢性B型肝炎）がそうかな？

Category:#ゲノム編集 #デザイナーズベイビー

　Keyword:CAR-T/17 造血幹細胞/4 CRISPR/Cas9/18 幹細胞/104 メチル化/101

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